0~14歳の子どもの死亡原因のうち、がんが占める割合は全体で約1割です。しかし、5~9歳では死因の約3割を占めています。

小児がんは早期発見が難しく進行も速いのですが、成人のがんに比べて治療の効果が高いという特徴があります。

毎年、約2,100人の子どもが小児がんと診断され、そのうち約150人がリンパ腫です。リンパ腫は血液のがんの一種であり、成人のリンパ腫は毎年約36,000人がかかっています。

本研究では小児のリンパ腫の中の「ホジキンリンパ腫」と「未分化大細胞リンパ腫」を対象にしています。

「CD」というのは、血液細胞の表面に現れるタンパク質を目印として番号で分けた名前で、現在までに1～400近くもの識別番号が知られています。その中の「CD30」という番号のタンパク質は、ホジキンリンパ腫、未分化大細胞リンパ腫のがん細胞に高い頻度で現れるのが特徴です。

ブレンツキシマブ ベドチン（商品名：アドセトリス）はCD30を標的にした薬です。この薬はCD30に反応する抗体に抗がん薬を組み合わせた「抗体薬物複合体」と呼ばれるものです。CD30を目印にしてがん細胞と結合し、がん細胞の中から増殖を阻止する薬剤を放出することでがん細胞を攻撃するのです。

成人ではこの薬が標準的な治療の１つとして使われています。

新薬が承認されるまでには、第Ⅰ相、第Ⅱ相、第Ⅲ相の治験（薬事承認のための臨床試験）が行われます。そして、これらの試験の結果をもとに承認申請が出されます。

「ブレンツキシマブ ベドチン」という薬は、成人にはすでに使えるように承認されていますが、小児でも使えるようにするためには、小児に対する効果や安全性を示すデータが必要です。ただし、この薬が使われる病気はとてもまれで、日本の小児だけで十分なデータを集めるのが難しい状況でした。

そこで小児での国内の薬の動きに関するデータ（薬物動態解析）を含む第Ⅰ相に加えて、海外の第Ⅰ/Ⅱ相、大人の第Ⅰ/Ⅱ相を含む他の試験結果を組み合わせて判断することで承認を得られました。

これらのデータをすべて組み合わせて判断することで、「ブレンツキシマブ ベドチン」は小児にも使える薬として承認されました。このように、データが集めにくい場合には、成人や海外のデータを活用することが大切です。